Syftet med den medicinska forskningen är att hjälpa oss förstå, utveckla och tillämpa lösningar som värnar om och förbättrar människans hälsa. Som vetenskap bygger medicin framför allt på kliniska prövningar och försök på människor. Med klinisk forskning avses att man undersöker människans hälsotillstånd eller en sjukdom med hjälp av vetenskapliga metoder. Forskningsarbetet är kopplat till läkarnas praktiska arbete och i huvudsak till patientvården.
Denna typ av vetenskap kallas evidensbaserad eller bevisbaserad medicin och är avsedd att hjälpa hitta den bästa möjliga vårdformen för varje patient. Ett typiskt exempel på kliniska forskningar är läkemedelsprövningar, genom vilka det utreds hur effektivt ett preparat är mot olika sjukdomar och hur tryggt det är att använda.
I en klinisk forskning blir det nödvändigt att på grund av prövningen inkräkta på den undersökta personens integritet. Den som undersöks får t.ex. ett preparat om vars tolerabilitet eller effekt det inte ännu finns tillräckligt med bevis. Det kan också bli aktuellt med extra ingrepp (provtagning, undersökningsingrepp) som inte hör till normal vård. Ingrepp som dessa kan enbart utföras med personens tillstånd och samtycke.
Medicinska forskningar medför dessutom alltid okända och oväntade risker. Därför är det viktigt att det finns definierade allmängiltiga villkor för hur forskningen får genomföras samt mekanismer för att skydda dem som deltar i forskningen. Syftet med lagstiftningen på detta område är att säkerställa att den kliniska forskningsverksamheten tillämpar beprövade metoder, ger tillförlitliga resultat och även i övrigt är etiskt godtagbar.