Lääketieteellisellä tutkimuksella pyritään ymmärtämään, kehittämään ja soveltamaan tapoja, joilla ihmisen terveyttä voidaan vaalia ja parantaa. Lääketiede perustuu ennen kaikkea ihmiseen kohdistuviin kliinisiin tutkimuksiin ja kokeisiin. Kliinisellä tutkimuksella tarkoitetaan terveyden ja sairauden tutkimusta jotain tieteellistä menetelmää ihmiseen soveltaen. Kyse on käytännölliseen lääkärintyöhön ja pääsääntöisesti potilaiden hoitoon liittyvästä tutkimustoiminnasta.
Tämän niin kutsutun näyttöön perustuvan lääketieteen avulla pyritään löytämään yksittäiselle potilaalle paras mahdollinen hoitomuoto. Tyypillinen esimerkki kliinisistä tutkimuksista ovat lääkekokeet, joiden avulla selvitetään lääkevalmisteen tehoa ja turvallisuutta eri sairauksien hoidossa.
Kliinisessä tutkimuksessa tutkittavan koskemattomuuteen puututaan tutkimuksesta aiheutuvista syistä. Tutkittavalle annetaan esimerkiksi jotain tutkimusvalmistetta, jonka siedettävyydestä tai tehosta ei ole vielä riittävästi näyttöä. Tutkittavaan saatetaan myös kohdistaa sellaisia ylimääräisiä toimenpiteitä (näytteiden otto, tutkimustoimenpiteet), joita ei normaalin hoidon yhteydessä tehtäisi. Tällainen toiminta voi perustua ainoastaan tutkittavan omaan lupaan ja suostumukseen.
Lääketieteelliseen tutkimukseen liittyy aina myös tuntemattomia riskejä ja odottamattomia haittoja. Siksi on tärkeää määritellä yleisesti hyväksyttävät tutkimuksen tavat sekä keinot tutkimukseen osallistuvien suojelemiseksi. Toimintaa ohjaavalla lainsäädännöllä halutaan varmistaa, että kliininen tutkimus on menetelmiltään pätevää ja tuloksiltaan luotettavaa sekä muutoinkin eettisesti hyväksyttävää.